對因治療，讓藥物在體內(nèi)直接攻擊靶點。

　　一名50歲的漸凍癥患者日前在四川大學華西醫(yī)院接受靶向治療，這是四川省內(nèi)首位接受漸凍癥靶向治療的患者。這一國際創(chuàng)新療法的臨床應(yīng)用，標志著我國漸凍癥診療正式邁入“對因治療”的新時代。

　　近年來，在網(wǎng)絡(luò)上興起的“冰桶挑戰(zhàn)”活動讓越來越多人知道了漸凍癥，因為該活動就是為了讓更多人知道被稱為“漸凍人”所患的罕見疾病，同時也達到募款幫助治療的目的。京東集團原副總裁蔡磊就因身患此癥，而讓更多人知曉了這種疾病。

　　川大華西醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任、主任醫(yī)師商慧芳教授告訴記者，漸凍癥學名叫肌萎縮側(cè)索硬化癥，分為多種不同的亞型，有5%-10%的病人可能是基因變異所致。在過去，對漸凍癥患者只會用延緩疾病進展或?qū)ΠY綜合治療的方式，但效果不太理想。

　　如今，攜帶超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變的漸凍癥患者終于迎來了創(chuàng)新療法。商慧芳教授說，創(chuàng)新療法通過對因治療的方式，減少SOD1蛋白合成，降低毒性SOD1蛋白的蓄積，從而減輕運動神經(jīng)元的損傷，減緩疾病進展，改善患者的生活質(zhì)量。

　　商慧芳教授告訴記者，作為運動神經(jīng)元病中最常見的一種類型，漸凍癥通常會導致患者大腦和脊髓中與運動相關(guān)的神經(jīng)細胞逐漸死亡，從而引起全身與自主運動相關(guān)的肌肉無力和萎縮，最終，患者往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡，生存時間通常為3-5年。SOD1是第一個被發(fā)現(xiàn)的漸凍癥致病基因，也是中國漸凍癥人群中最常見的致病基因。她稱，已經(jīng)投用的創(chuàng)新療法將為省內(nèi)乃至全國攜帶SOD1基因突變的漸凍癥患者打開全新的生命之門，讓他們看到延緩甚至改善疾病的曙光。（成都日報錦觀新聞記者 鄧曉洪 文/圖）

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